逸達FP-001 42mg治療兒童中樞性性早熟三期臨床試驗成功達標

公開資訊觀測站重大訊息公告(6576)逸達-咱公司新劑型新藥FP-001 42 mg，專門用來治療小朋友的中樞性性早熟，三期臨床試驗已經達到主要療效指標。

1. 事實發生日: 114/12/24

2. 研發新藥名稱或代號: FP-001 42毫克（也就是CAMCEVI 42毫克，六個月緩釋注射劑）

3. 用途: 治療兒童中樞性性早熟

4. 預計進行之所有研發階段: 新藥查驗登記申請

5. 現在進行中的研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，如果未通過者，請說明公司所面臨的風險及因應措施；另外再說明未來經營方向及已投入累積研發費用):

• (1) 提出申請/通過核准/不通過核准各期人體試驗（含期中分析）結果以及其他影響新藥研發的重要事件：

• (A) 臨床試驗設計介紹：

• a. 試驗計畫名稱：一項多國多中心的三期Caspian研究將評估甲磺酸亮丙瑞林leuprolide mesylate（FP-001 42 毫克）控釋劑型在中樞性性早熟（CPP）患者中的療效與安全性。

• b. 試驗目的：評估甲磺酸亮丙瑞林leuprolide mesylate（FP-001 42 毫克）控釋劑型在中樞性性早熟（CPP）患者中的療效、安全度和藥物動力學。

• c. 試驗階段分級：三期臨床試驗。

• d. 藥品名稱：甲磺酸亮丙瑞林 leuprolide mesylate （FP-001 42 毫克）。

• e . 宣稱適應症 : 小朋友的中樞 性 性早 熟 。
  • f . 評估指標 : 評估甲 磺 酸亮 丙 瑞 林 leuprolide mesylate ( FP -001 ) 每 六 個 月施 打 一 次 的長 效 控 銷 性腺 激素釋放素促進 劑 ( GnRH agonist ) 在 中 樞 性 性早 熟 ( Central Precocious Puberty , CPP ) 小朋友病患當中的效果、安全度及 藥物 動力學特徵。
    • g . 試 驗 計 畫受 試 者收 納人 數 : 此 三期 臨 床試 驗為 開 放 標 籤、無對照組之 多 國 多 中心 臨 床試 驗 ;受 試 群 體為2－9歲 有 中 樞 性 性早 熟 的小孩，在美國、中國跟台灣執行臨床實習並招募總共94位病患。這次臨床實習設計是讓受試者在開始時(Day0)跟第24周分別以FP-001注射給予(相隔6個月)，並觀察到第48周，以評估其效果、安全度和藥物動力學。
    • (B)主要評估指標之統計結果及統計上之意義：
      1. (1)主要療效指標是在第24週檢測時，其血清黃體激素(luteinizing hormone, LH)濃度低於4 mIU/mL的患者百分比。如果有80%以上的受測者達到此LH抑制門檻，那麼就表示FP-001注射劑對於治療CPP有效果了。
         1. (2)本研究結果顯示，在第24週做GnRHa檢測後60分鐘內，血清裡黃體生成素(LH)<4 mIU/mL的小孩比例約93.62%(=88/94)，這個結果具有統計上的顯著意義(P-value =0 .0005)，而且超越預設成功標準。
            1. (3 ) 三期臨床试验完整结果将会提交于近期举行的科学会议发表；预计于2026年年中过向美国FDA提交新药查验登记(NDA)。
               1. (C ) 单一临床试验结果(包含主要评估指标统计学P值与统计学显著意义)，并不足以充分反映未来新药开发上市成败，因此投资人应谨慎判断、审慎投资。
                  (2 ) 未通过目的事业主管机关许可，各阶段人体临床试验结果未达统计显著意义或发生其他影响研发重大事件，公司面临风险与因应措施：不适用。

                  
                  (3 ) 已通过主管机关许可，各阶段人体临床试验结果达统计显著意义或发生其他影响研发重大事件时，公司未来经营方向为：不适用。
                  

                  
                  (4 ） 已投入累积研发费用 ：因为涉及未来国际授权谈判信息，为避免影响授权金额且保障投资人权益，目前暂时不揭露。
                  

                  7.

                  市場現況:

                  小朋友中心性的提早成熟是男生女生都會遇到的一種疾病，由於「下視丘－腦下垂體－生殖腺軸」太快被啟動，使得孩子們提早進入青春期。一般女孩通常8至13歲開始青春，而男孩則是9至14歲，但有中心性的提早成熟的小孩會更提前出現症狀，比如女孩會先有乳房長大、初經來潮，而男孩則是生殖器變化和聲音變化等第二特徵開展；據推算每5000至10000位小孩就有一位罹患此病，其中女孩罹患率大約是男孩20倍！根據Data Bridge Market Research數據分析，到2021年全球兒童中心性感覺市場價值約14億8300萬美元，預料到2029年將增長至26億6300萬美元，其八年的複合增長率預測約7% 。GnRH/LHRH激動劑成為兒童治癒此病的重要基礎方法，其中leuprolide 長效注射最廣泛使用！根據Bloomberg與IQVIA資料庫推算，截至2024年，美國使用leuprolide治癒兒童中心性感覺市場規模約32億美元，其中LUPRON DEPOT-PED佔主導地位，其次FENSOLVI也相當受到重視！

                  8.

                  其他應敘明事項:

                  (若事件涉及公開以上公司的話，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重要影響事項)：無.

                  9.

                  投資風險:

                  開發新的醫藥需要時間久，而且花費高，也不能保證一定能成功，所以投資人要謹慎考量，小心投資哦！